O familie din sudul Californiei este disperată să salveze viața fiicei lor de 3 ani, care a fost diagnosticată cu o boală extrem de rară.
În iulie 2023, Harlow Prado a fost diagnosticat cu o boală neurodegenerativă rară și terminală numită leucodistrofie Tubb4a. Boala afectează doar 200 de copii din lume.
Familia ei a devenit îngrijorată când, la 18 luni, Harlow încă nu mergea independent. Un RMN a dezvăluit că a avut mai puțină materie albă în creierul ei decât testarea normală și genetică a confirmat boala rară.
Pe măsură ce lucrurile au devenit sumbre și familia ei s -a aruncat pentru a găsi un leac, acum au șansa de a salva viața lui Harlow cu un tratament de terapie genică care a fost dezvoltat doar pentru ea.
Medicamentul a fost furnizat gratuit de Fundația N-Lorem. Cu toate acestea, costurile administrării medicamentului în faza de studiu clinic nu sunt acoperite integral de asigurarea lor de sănătate.
„Am crezut că subvențiile vor ajuta la eliminarea decalajului, dar acum, rămânem cu o povară financiară copleșitoare, neașteptată-una care ajunge bine în șase cifre”, a scris mama ei, Daphne Graskewicz-Prado, pe o pagină GoFundMe pentru a strânge fonduri de fonduri pentru tratament.
În două luni, Harlow este programat să înceapă tratamentul la Spitalul Rady din San Diego. Ea va deveni al doilea copil din lume care va primi această procedură, dar prețul este abrupt. Familia ei speră să strângă 120.000 de dolari pentru a acoperi taxele.
„Fără acest tratament de ultimă generație, această boală va lua totul de la Harlow”, a spus mama ei. „Mai întâi, îi va fura capacitatea de a merge, apoi de a se târî, apoi de a mânca, apoi de a vorbi. Până la urmă, îi va lua viața “.
FDA a aprobat deja cererea clinică a lui Harlow și cererea IND (investigarea medicamentului nou). Cu sediul în Temecula, familia militară activă speră să poată strânge suficienți bani înainte de a începe tratamentul.
Harlow nu este în măsură să meargă pe cont propriu din cauza bolii, dar spiritele ei rămân mari. Mama ei a spus că iubește să danseze cu plimbătorul ei și să se joace cu fratele ei mai mare și cu sora mai mică.
„Vreau ca ea să nu poată trăi doar, ci vreau să prospere”, a spus mama ei. „Dacă o pierd, știu că, pentru a avea vreo pace, a trebuit să fac absolut totul în puterea mea pentru a -l opri.”
O pagină GoFundMe pentru a ajuta familia Prado poate fi găsită aici.